Dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA), une dose unique d’une nouvelle thérapie génique appelée GC101 a permis d’améliorer la fonction motrice de neuf patients atteints de SMA de type II et III âgés de six mois à 18 ans. Publié le 08/01/2026 - AFM-Téléthon Dans l’ amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) , la thérapie génique actuellement disponible, le Zolgensma , administrée par perfusion intraveineuse unique, est indiquée chez les jeunes enfants de

Dans cette nouvelle actualité, des résultats d’études sur la thymectomie et les cellules CAR-T dans la myasthénie, mais aussi sur Chat-GPT utilisé pour la rééducation dans les myosites. Publié le 06/01/2026 - AFM Téléthon Enlever le thymus en cas de myasthénie oculaire ? Dans près de la moitié des cas, la myasthénie auto-immune débute par des signes oculaires (fermeture involontaire des paupières supérieures, impression de voir double...) et le traitement pourrait comporter,

Des lignes de recherche qui avancent, des lignes de solidarité qui s’élargissent, des lignes de résistance qui cèdent face aux traitements. Que cette année soit portée par des avancées scientifiques et médicales, une solidarité renforcée et de nouvelles victoires face à la maladie. L’AFM-Téléthon souhaite une belle année 2026 à toutes celles et ceux qui refusent l’impossible et construisent une véritable révolution de la médecine !  Publié le 31/12/2025 - AFM Téléthon Depuis

Ne pas attendre l’échec des autres médicaments pour prescrire du rituximab dans la myasthénie auto-immune généralisée de l’adulte pourrait s’avérer bénéfique, et le rester à long terme.  Publié le 17 décembre 2025 - AFM Téléthon Avec ses 47 participants, recrutés dans sept centres experts suédois, l’essai clinique Rinomax reste de petite ampleur mais il a été sérieusement conduit, de façon randomisée , en double aveugle contre placebo. Son objectif était d’évaluer le rituxima

Les trente heures du Téléthon 2025 s’achèvent sur un compteur de 83 504 259 euros ! Un résultat à la hauteur des prouesses de Santa, une marraine extraordinaire par son énergie et sa volonté de faire « péter les scores ». Ce résultat symbolise la confiance et la fidélité des donateurs aux côtés des familles, des chercheurs et des bénévoles. Aujourd’hui, une nouvelle médecine impulsée par le Téléthon change et sauve des vies. Ce combat doit continuer, 95% des maladies rares re

J'ai une message important, merci de le découvrir via cette vidéo ci-dessous Publié par Jean Pierre MEO le 5 décembre 2025