Mucoviscidose: nouveaux traitements, une vraie "révolution"

Publié le 20 novembre 2021 par Handicap.fr / E. Dal'Secco

L'Académie de médecine promeut l'utilisation de nouveaux médicaments dans le traitement de la mucoviscidose. Ces modificateurs du canal CFTR, qualifiés de "révolution thérapeutique", sont remboursés depuis juin 2021.

A l'été 2021, Kaftrio et Symkevi, deux médicaments contre la mucoviscidose mis sur le marché dans l'Union européenne en 2018, obtiennent enfin leur remboursement à 100 % par l'Assurance maladie française, sous la pression des associations concernées, particulièrement impatientes de pouvoir disposer de cette « avancée sans précédent » (en savoir plus dans le dossier de Vaincre la mucoviscidose en lien ci-dessous). En association avec un autre traitement, Kalydeco, ils peuvent également être utilisés pour les patients âgés de 12 ans et plus. Début octobre, l'Académie de médecine qualifie ces traitements, les modificateurs du canal CFTR, de « révolution thérapeutique ». Ce que confirment les patients qui, pour certains, se sont exprimés lors de Virades de l'espoir fin octobre 2021, se réjouissant de l'amélioration significative de leur qualité et de leur espérance de vie. Ainsi, le nombre de transplantations pulmonaires annuelles pour mucoviscidose a diminué en France de 72-80 à 33 (-57%) entre 2018 et 2020, sans augmentation des décès en l'absence de transplantation.

La mucoviscidose, c'est quoi ?

Une naissance sur 3 000 en Europe et plus de 7 100 personnes touchées en France. Cette maladie génétique entraîne la sécrétion d'un mucus anormalement épais, qui obstrue les voies respiratoires et le système digestif. Mais elle affecte également de nombreux organes : poumons, pancréas, foie, intestins, peau, appareil uro-génital, et autres. Elle est responsable d'une importante altération de la qualité de vie, malgré un support nutritionnel, l'apport d'extraits pancréatiques, une kinésithérapie respiratoire pluriquotidienne, des cures répétées d'antibiotiques. Il y a un demi-siècle, les personnes atteintes mourraient avant l'âge de dix ans, selon Vaincre la mucoviscidose. Ces dernières années, le dépistage néo-natal systématique, les traitements non spécifiques et une prise en charge multidisciplinaire dans les 47 centres de ressources et de compétences de France ont permis de porter l'espérance de vie au-delà de 35 ans. Mais, malgré la transplantation pulmonaire, voire multi-organes, la maladie peut engendrer une mortalité parfois précoce. Cliquez sur ce lien pour lire la suite de l'article