Myopathie de Becker : une nouvelle étape pour l’EDG-5506

Publié le 6 octobre 2022 - AFM Téléthon

Après le succès de la phase I, un laboratoire pharmaceutique américain annonce le lancement imminent d’un essai clinique de phase II pour évaluer l’efficacité d’une petite molécule chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Becker.

Dans un communiqué de presse de juillet 2022, Edgewise Therapeutics, un laboratoire pharmaceutique spécialisé dans le développement de traitements pour les maladies neuromusculaires rares, a annoncé le démarrage de l’essai clinique de phase II CANYON. Il a pour objectif d’évaluer l’efficacité de l‘EDG-5506 chez des enfants et adultes atteints de dystrophie musculaire de Becker (DMB).

Un nouveau mécanisme d’action

Pris sous forme de comprimés, l'EDG-5506 a été conçu pour protéger les fibres musculaires en limitant la dégradation musculaire lié au déficit en dystrophine. La molécule a passé avec succès la phase I qui a évalué la sécurité, la tolérance et le devenir dans l’organisme chez des personnes indemnes de la maladie (phase Ia) ou atteintes de DMB (phase Ib). Ce succès combiné avec l’attribution du label Fast Track par les autorités règlementaires américaines (FDA) en août 2021 a accéléré le lancement de la phase II.

Une phase II sur un an Outre-Atlantique et en Europe, mais pas en France

L’essai CANYON va évaluer sur une période d’un an la sécurité et la pharmacocinétique de l’EDG 5506, ainsi que ses effets sur des biomarqueurs tels que la créatine kinase et des mesures fonctionnelles chez 66 participants atteints de DMB, âgés de 12 ans et plus. Cet essai randomisé, en double aveugle et contrôlé contre placebo devrait se dérouler dans 14 centres aux États-Unis, au Royaume-Uni et aux Pays-Bas.

Le laboratoire a également annoncé le démarrage d’un essai clinique de phase II de cette molécule chez des personnes atteintes de myopathie de Duchenne.

Source Edgewise Therapeutics Now Enrolling CANYON Phase 2 Clinical Trial Of EDG-5506 In Individuals with Becker Muscular Dystrophy (BMD) Edgewise Therapeutics Communiqué de presse du 12 Juillet 2022