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Le ministère de la santé a actualisé (et clarifié) la liste des maladies rares neuromusculaires qui justifient une vaccination anti...

L’atteinte motrice grave des enfants touchés par une amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 de type I les empêche de parler, mais pas...

L’analyse de la base de données Co-My-Covid montre que l’infection par le SARS-CoV-2 s’avère plutôt de bon pronostic en cas de myasthénie...

PUBLIÉ LE : 08/03/2021 Une revue fait le point sur les troubles de la déglutition (ou dysphagie), des symptômes fréquents dans de...

A l’heure où Généthon démarre un essai de thérapie génique, VLM vous propose un dossier complet sur les avancées de la recherche et de la...

Publié le 25 février 2021 - AFM TELETHON La pratique intensive de sport à l’adolescence s’avère nocive dans les dysferlinopathies d’après...

Alerter ses proches, contacter le Samu, transmettre les informations utiles au médecin : trois réflexes à avoir en situation d’urgence...

Les résultats de cet essai du nusinersen chez des personnes atteintes de SMA ne pouvant participer aux essais ENDEAR et CHERISH montrent...

A l’occasion de la Journée Internationale des maladies rares, le 28 février, qui met en lumière la communauté des maladies rares partout...

Selon une étude internationale, la gastrostomie se montre aussi bien tolérée qu’efficace pour surmonter les problèmes d’alimentation dans...

Amicus Therapeutics annonce les résultats de l’essai PROPEL évaluant la cipaglucosidase alfa associée au miglustat (AT-GAA) dans la forme...

L’équipe de J. Dumonceaux étudie différentes approches pour cibler DUX4 dans la FSH : si l’une d’entre elle ne s’avère pour le moment pas...

L’incubateur à projets du groupe Jeunes de l’AFM-Téléthon, lancé en août dernier, a donné lieu à de belles idées créatives, pratiques… et...

La Journée internationale des femmes et des filles de science, le 11 février, a pour but de faire connaitre, favoriser et accroître la...

Le rapport bénéfice/risque du Zolgensma® reste favorable malgré des effets indésirables graves rapportés dans un très petit nombre de cas.

Combien de personnes sont atteintes d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) en France ? Quels sont les principaux symptômes ?...

Le resvératrol évalué dans la DMD, DMB et de la maladie de Fukuyama durant 24 semaines améliore modérément la fonction motrice chez les...

Un premier patient atteint de la forme tardive de la maladie de Pompe a été traité aux Etats-Unis par thérapie génique dans le cadre d’un...

Plusieurs articles scientifiques apportent de nouveaux arguments favorables à l’éculizumab dans la myasthénie auto-immune réfractaire.

Ces médicaments concernent des maladies neurologiques, neuromusculaires, cardiaques, du foie, du sang, de la vue, de la peau, du système...